Bambino di 14 mesi affetto da malattia rara, farmaco salvavita introvabile
Un bambino di 14 mesi di nome Niccolò è affetto da una grave e rara malattia chiamata “deficit di plasminogeno”. Questa patologia può mettere a rischio la vita del piccolo Niccolò se non viene trattata adeguatamente.
Esiste un farmaco chiamato Ryplazim, prodotto da Kedrion, che può curare questa patologia. Purtroppo, al momento, il farmaco è introvabile a causa di problemi burocratici. La madre di Niccolò, Federica Parata, ha scritto una lettera di appello sul web e ha contattato le istituzioni internazionali per chiedere aiuto nel reperire il farmaco salvavita.
La situazione della famiglia di Niccolò è estremamente difficile. La madre è ricoverata in ospedale con il figlio da mesi e il padre è costretto a vivere a distanza per motivi di lavoro. Il piccolo Niccolò deve ricevere tre infusioni di plasma alla settimana per tenere sotto controllo la sua condizione, ma attualmente il farmaco Ryplazim non è disponibile neanche negli Stati Uniti.
La speranza di un trasferimento negli Stati Uniti è stata esclusa, poiché il farmaco non è approvato né in Italia né in Europa. L’aspettativa di vita di Niccolò dipende interamente dal farmaco, e senza di esso la sua vita è a rischio costante.
Il costo di un flacone di Ryplazim è di 2000 euro, ma la Regione Puglia spende ben 1400 euro al giorno per assicurare un collirio a base di plasminogeno a Niccolò. La madre ha chiesto alle istituzioni politiche di avviare un trial clinico europeo e ha suggerito di far produrre il farmaco dalla Farmacia militare italiana, ma senza successo.
Attualmente, la famiglia dispone di solamente otto dosi di Ryplazim, che utilizzeranno con estrema parsimonia per le terapie post-intervento. Tuttavia, la quantità necessaria sarebbe una dose ogni due giorni. I risultati ottenuti finora sono stati complessivamente positivi, con un miglioramento significativo dell’attività di plasminogeno fino al 32% quando il farmaco è stato somministrato in modo continuo a Niccolò.
La situazione della famiglia di Niccolò è una vera e propria corsa contro il tempo. La speranza è che le istituzioni politiche e sanitarie si mobilitino al più presto per rendere disponibile il farmaco Ryplazim e garantire una vita migliore per il piccolo Niccolò e la sua famiglia. Il suo futuro dipende da questa importante battaglia.
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